Biz manipulyasiya edilmiş bu genləri insan hüceyrəsinə iki üsulla yeridə bilirik: Birincisi transduksiya metodudur ki, bu metodda gen transferi viral vektorlar vasitəsiylə həyata keçirdilir. Manipulyasiya edilmiş geni ehtiva edən retrovirus hədəf hüceyrə ilə birləşir və beləcə sağlam gen kopyasını daşıyan virus hüceyrənin genomuna yerləşmiş olur. Yəni retroviruslar hüceyrə kimi bölünməyə məruz qalır və beləcə daşıdıqları sağlam gen kopyalarının organizmaya daxil olub yerləşməsinə səbəb olur. Və hüceyrə bölünmə prosesindən sonra hər hüceyrə manipulyasiya edilmiş genin bir kopyasını daşıyır. Bu metodun limitləyici tərəfi ondan ibarətdir ki, sadəcə hədəf hüceyrəyə spesifikdir yəni yalnızca o hədəf hüceyrənin bölünməsindən əmələ gələn hüceyrələr bəhsi keçən sağlam genləri daşımaqdadır. Nəticə etibariylə hüceyrə içində sağlam genlərin sayısı eyni qalır.
İkinici metod isə viral olmayan vektorların (plazmid) istifadə edildiyi transfeksiya metodudur. Bu metodda yeni genetik materyal genə mutasiya vasitəsiylə daxil edilir.
Avqustun 30-u 2017.ci ildə FDA tərəfindən ilk dəfə Gen terapiya metodu ilə müalicənin ediləbilməsi təsdiqlənmişdir. Bu terapiyanın ticari adı Kymriah olaraq bilinir və pediyatrik və gənc yetkin populasiyada limfoblastik leykemiyanın (qan xərçəngi tipi) müalicəsində istifadə olunan dərmandır. Limfoblastik leykemiya gen terapiya metodunun ortaya çıxmamış olduğu vaxtlarda ilkin olaraq kemoterapiya davamında isə kök hüceyrə transplantasiya metodu ilə müalicə olunurdu. Buna baxmayaraq az da olsa müəyyən bir xəstə grupu bu sadalanan müalicə üsullarına cavab vermirdi və hazırda artıq Kymriah alternativ bir terapiya metodu olunaraq istifadə edilməyə başlanmışdır. Bu müalicə metodu adətən kemoterapiya və digər müalicə metodlarına xəstə cavab vermədikdə yəni sağalması mümkün olmadıqda xəstənin müalicəsi üçün birdəfəlik metod olaraq istifadə edilir. Bu dərman preparatının çalışma mexanizmindən qısaca bəhsedəcək olsaq, Kymriah dərman preparatında yuxarıda bəhsi keçən iki gen terapiya metodundan tamamən fərqli metoddan istifadə edilmişdir.
Xəstənin öz T-hüceyrəsi xəstədən izolyasiya edilərək xərçəng hüceyrələrini tanıyıb onları ortadan qaldırması üçün genetik olarak modifikasiya edilir və təzədən xəstəyə verilir. Genetik olaraq modifikasiya edilmiş hüceyrələr xəstəyə verilmədən əvvəl çoxalmağa buraxılır ki kopya sayıları çox olsun. Və beləcə xəstənin vücudunda T hecyrələri sürətlə çoxalmağa başlayır.
Yaxın vaxtlarda FDA tərəfindən Gen Terapiya məqsədiylə bir irsi xəstəliyin müalicəsinə icazə verilmişdir: Torlu qişanın pigment degenerasiyası tip 20, Autozomal resessiv (RPE65 genindəki mutasiya xəstəliyə səbəb olur). Torlu qişanın pigment degenerasiyası uşaqlarda və yetkin insanlarda rastlanan mərkəzi görmə sisteminin zaman keçdikcə zəyifləməyə başlaması nəticəsində ortaya çıxan irsi korluq xəstəliyidir və hal hazırda xəstəliyin birdəfəlik müalicəsi məqsədiylə Luxturna (RPE65 genindəki mutasiyaları aradan qaldırılmış və funksiyası bərpa edilmiş geni ehtiva edir) adlı dərman preparatından istifadə edilərək Gen Terapiya metodu ilə həyata keçirilir. Luxturna 12 aylıqdan kişik yaşdakı uşaqların müalicəsi üçün istifadə ediləbilməz. Bu dərman preparatı hər iki gözə fərqli günlərdə olacaq şəkildə (injeksiya vaxtları arasında 6 gündən çox baxt keçməmiş olmamalıdır) subretinal bölgəyə injeksiya edilir.
Bəhsi keçən hər iki dərman preparatı FDA tərəfindən istifadəsinə icazə verilən və güvənilir olması 3 faza çalışmaları ilə təsdiq edilmiş preparatlardır. Əslində biyotexnologiya və genetikadakı bu qədər irəliləyişin və qəbullanmanın olması xəstəliklərin genetikasının, epigenetikasının və etyologiyasının dərinləməsinə araşdırılmasına imkan yaradır. Artıq standart və çox vaxt uğursuz nəticələnən bu standart terapiya metodlarının öz yerini Gen Terapiya’ya (insana spesifik terapiya metoduna) buraxmasına çox az bir zaman qalmışdır.
